Orphelia Pharma veut lancer sa première formulation buvable de témozolomide sur le marché européen

Orphelia Pharma, la société pharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, vient de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée auprès de l’agence européenne du médicament (European Medicines Agency – EMA) pour Kizfizo, la première formulation orale liquide de témozolomide.

Kizfizo (suspension buvable de témozolomide, 40 mg/ml), connu sous les noms de Ped-TMZ ou Kimozo pendant son développement clinique et les programmes d’accès précoce en cours, a été conçu spécifiquement pour une utilisation dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome récidivant ou réfractaire, indications d’oncologie de mauvais pronostic. Cette suspension buvable, dont le goût est masqué, a été développée pour les enfants : elle permet d’administrer une dose précise dans un petit volume par voie orale ou à l’aide d’une sonde nasogastrique. Orphelia Pharma développe Kizfizo depuis six ans en collaboration avec Gustave Roussy, premier centre de cancérologie européen.

Kizfizo veut ainsi répondre à un besoin médical non satisfait : disposer d’une suspension buvable de témozolomide pour le traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire. «Cette formulation vise à éviter les mésusages qui consistent à utiliser des formes pharmaceutiques non adaptées à l’enfant mélangées à une boisson ou de la nourriture, ce qui peut exposer les aidants à une molécule cytotoxique et sans vrai contrôle de la dose effectivement délivrée au patient», explique Laurent Martin, directeur des affaires pharmaceutiques chez Orphelia Pharma.