La biotech française Lys Therapeutics franchit le cap des 25 M€ levés et prépare l’entrée en clinique de son candidat-médicament LYS241

Lys Therapeutics poursuit son développement avec une étape stratégique majeure. La biotech française spécialisée dans les maladies neurodégénératives et neurovasculaires annonce avoir mobilisé plus de 25 millions d’euros depuis sa création en 2021 afin d’accélérer le développement clinique de son candidat-médicament LYS241.

Cette dynamique financière, soutenue à la fois par des investisseurs privés, des dispositifs publics d’innovation et des fondations internationales de premier plan, doit permettre à la société de finaliser les études réglementaires et industrielles nécessaires avant le lancement d’un programme clinique de Phase 1a/1b.

Un signal fort pour l’écosystème biotech français

Le franchissement du seuil des 25 millions d’euros constitue un indicateur particulièrement significatif dans le contexte actuel du financement des biotechnologies. Alors que de nombreuses sociétés de la healthtech font face à un environnement d’investissement plus sélectif, Lys Therapeutics démontre sa capacité à fédérer des acteurs financiers aux profils complémentaires autour d’une approche thérapeutique différenciante.

La société bénéficie notamment du soutien de la Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research, qui lui a accordé une subvention de plus de 5 millions de dollars destinée à accélérer le développement de LYS241 dans la maladie de Parkinson. Cette reconnaissance internationale s’ajoute aux financements obtenus auprès de Bpifrance et des dispositifs France 2030, confirmant l’intérêt porté à cette technologie par les acteurs publics et privés de l’innovation en santé.

Parallèlement, l’actionnariat de la société s’élargit avec l’arrivée de nouveaux investisseurs stratégiques : Normandie Participation, TCD Capital et FIDAT Ventures. Ils rejoignent notamment ZCUBE, véhicule d’investissement du groupe pharmaceutique Zambon, ainsi que Philippe Bissay, président-directeur général de HAC Pharma.

LYS241, une approche innovante ciblant l’axe tPA-NMDAr

L’intérêt scientifique de Lys Therapeutics repose sur une cible thérapeutique encore peu exploitée : l’interaction pathologique entre l’activateur tissulaire du plasminogène (tPA) et les récepteurs NMDA.

LYS241 est un anticorps monoclonal IgG1 entièrement humanisé conçu pour bloquer cette interaction, impliquée dans plusieurs mécanismes clés des maladies neurologiques : altération de la barrière hémato-encéphalique (BHE), neuroinflammation, dysfonction neurovasculaire et excitotoxicité.

Pour les professionnels du secteur pharmaceutique, cette stratégie présente un intérêt majeur. Alors que de nombreuses approches thérapeutiques ciblent directement les protéines pathologiques ou les symptômes, Lys Therapeutics mise sur un mécanisme neurovasculaire transversal susceptible d’intervenir dans plusieurs maladies distinctes. Cette approche dite « pipeline-in-a-drug » pourrait permettre de développer un même candidat-médicament dans plusieurs indications neurologiques à fort besoin médical.

Une entrée en clinique très attendue

Les fonds mobilisés serviront principalement à préparer le lancement du premier programme clinique chez l’Homme. Le protocole actuellement en préparation prévoit une étude de Phase 1a/1b intégrant des cohortes de volontaires sains ainsi que plusieurs cohortes de patients sélectionnés selon les indications visées. L’objectif sera d’évaluer la sécurité, la pharmacocinétique du candidat-médicament et d’obtenir les premiers signaux biologiques d’activité grâce à un ensemble de biomarqueurs translationnels.

Cette approche est particulièrement importante dans le domaine des maladies neurologiques, où la démonstration précoce d’un engagement de cible et d’un effet biologique constitue un facteur clé de réduction du risque de développement.

Parkinson, synucléinopathies et AVC : Trois axes de développement prioritaires

Le programme Parkinson bénéficie aujourd’hui d’une visibilité particulière grâce au soutien de la Michael J. Fox Foundation. Les données précliniques générées par Lys Therapeutics suggèrent que LYS241 pourrait agir sur plusieurs mécanismes impliqués dans la progression de la maladie, notamment la dysfonction de la barrière hémato-encéphalique et les phénomènes neuro-inflammatoires.

Pour l’industrie pharmaceutique, l’intérêt est considérable : malgré les avancées thérapeutiques récentes, les traitements actuellement disponibles restent essentiellement symptomatiques et peu de candidats ont démontré un véritable potentiel de modification de l’évolution de la maladie.

Un potentiel dans les synucléinopathies rares

La société poursuit également ses travaux dans les synucléinopathies, notamment l’atrophie multisystématisée (AMS), maladie rare et rapidement évolutive pour laquelle aucun traitement capable de modifier la progression n’est aujourd’hui approuvé. Ce positionnement sur une maladie orpheline pourrait constituer une voie d’accélération réglementaire tout en répondant à un besoin médical particulièrement important.

Troisième axe stratégique : l’AVC ischémique. Contrairement aux traitements de reperfusion existants, LYS241 ne vise pas à restaurer le flux sanguin mais à limiter les conséquences neurovasculaires associées à l’activation de la voie tPA-NMDAr.

Le candidat pourrait ainsi être utilisé seul ou en complément des traitements standards comme l’alteplase, la tenecteplase ou la thrombectomie mécanique afin de préserver l’intégrité de la barrière hémato-encéphalique et de réduire les complications inflammatoires et hémorragiques.

Une montée en puissance industrielle et translationnelle

Au-delà des avancées scientifiques, Lys Therapeutics renforce également son dispositif industriel afin de sécuriser la fabrication à grande échelle des lots cliniques de LYS241.

La société développe parallèlement un ensemble d’outils translationnels combinant analyses de tissus humains, approches génétiques et biomarqueurs afin de mieux documenter le rôle de l’axe tPA-NMDAr dans les pathologies ciblées.

Cette stratégie intégrée répond aux attentes croissantes des investisseurs, des partenaires pharmaceutiques et des autorités réglementaires en matière de médecine de précision et de démonstration mécanistique.

Une annonce  importante pour le secteur pharmaceutique

L’annonce de Lys Therapeutics illustre plusieurs tendances majeures qui façonnent actuellement l’innovation en neurologie : le retour en grâce des approches ciblant la neuroinflammation et les mécanismes neurovasculaires ; l’émergence de stratégies « plateforme » permettant d’adresser plusieurs indications à partir d’un même mécanisme biologique ; l’importance croissante des biomarqueurs translationnels dès les premières phases cliniques ; l’intérêt des fondations internationales dans le financement du développement thérapeutique ; et la capacité de l’écosystème français à faire émerger des biotechnologies innovantes dans des domaines à fort besoin médical.

Avec une entrée en clinique désormais en ligne de mire, Lys Therapeutics s’apprête à franchir l’une des étapes les plus décisives de son développement. Les résultats de la future Phase 1a/1b seront particulièrement suivis par les acteurs du secteur, dans un domaine où les besoins thérapeutiques restent considérables et où les innovations de rupture demeurent rares.